Hälsoekonomisk bedömning av Cablivi vid trombotisk trombocytopen purpura (aTTP)

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Cablivi (kaplacizumab) som används för att behandla episoder av så kallad förvärvad trombotisk trombocytopen purpura (aTTP). Sjukdomen är mycket ovanlig, uppstår plötsligt och kan vara livshotande. Cablivi används tillsammans med plasmabyte (byte av blod) och så kallad immunsuppressiv behandling det vill säga behandling som hämmar immunförsvarets aktivitet.

Vid en aTTP-episod bildas antikroppar som stör blodets koagulationssystem. Detta gör att blodproppar bildas i de tunna blodkärlen (kapillärerna), att de röda blodkropparna bryts ner mer än vanligt (hemolytisk anemi) och att antalet blodplättar minskar (trombocytopeni). Symtomen varierar men kan innebära att njurarna påverkas, att olika neurologiska symtom uppstår, att patienten får proppar i blodet (venös tromboembolism), stroke och hjärtinfarkt, och att patienten får komplikationer till följd av detta som inte går över.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till Cablivi är ingen tilläggsbehandling till plasmabyte, immunsuppressiv behandling och läkemedlet rituximab.

Cablivi har studerats i två randomiserade placebokontrollerade studier, det vill säga att deltagarna i studierna slumpmässigt delats in i en grupp som fått Cablivi och en grupp som fått inte fått det (placebo). I dessa studier visade sig Cablivi ha bättre effekt än placebo när det gäller hur lång tid det tog för att trombocyterna i blodet att normaliseras. Studierna visade även att Cablivi minskade risken för exacerbationer, det vill säga att patientens tillstånd förvärras och att patientens plasma behöver bytas på nytt. Cablivi kan även minska risken för att patienten dör på grund av akut aTTP, men det är osäkert hur stor denna effekt är.

Om patienter behandlas med Cablivi i 36 dagar blir kostnaden för en behandlingskur cirka 1,3 miljoner kronor. TLV beräknar att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Cablivi jämfört med ingen tilläggsbehandling ligger i ett spann mellan 600 000 och 2,3 miljoner kronor.

Osäkerheten i den hälsoekonomiska analysen bedöms vara mycket hög. TLV bedömer att det framför allt råder mycket hög osäkerhet gällande risken att patienten dör, både vid standardbehandling och vid tilläggsbehandling med Cablivi. TLV har redovisat flera scenarioanalyser i vilka dessa varieras. Andra osäkerheter i analysen handlar om hur stor andel av patienterna som blir sjuka igen och hur många som då dör samt hur behandlingen påverkar patienters livskvalitet.