Hälsoekonomisk bedömning av Adakveo för behandling av sicklecellanemi

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning för läkemedlet Adakveo (krizanlizumab). Adakveo används förebyggande motåterkommande så kallade kärlocklusiva kriser (VOC) hos patienter från 16 år som har sicklecellanemi.

Sicklecellanemi är en ärftlig sjukdom som beror på en mutation i betaglobin-genen. Brist på normalt betaglobin ger förändrade egenskaper hos hemoglobinmolekylerna som finns i de röda blodkropparna. Detta gör att blodkropparna klumpar ihop sig så kallad sickling. Sicklingen gör att blodcirkulationen försämras och ökar risken för tilltäppning av blodkärlen (kärlocklusion). Detta ger upphov till syrebrist och ett akut smärttillstånd kallat kärlocklusiv kris (VOC). Upprepade VOC kan ge permanenta skador i vävnader på grund av syrebristen (ischemiska skador). Andra vanliga symtom vid sicklecellanemi är infektioner på grund av nedsatt immunförsvar och stroke.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ är inget tillägg till standardbehandling, eftersom Adakveo kommer användas som ett tillägg till den behandling som patienten har för att förhindra VOC.

En studie som gjorts på effekten av Adakveo visade att patienter som behandlas med Adakveo får färre VOC och spenderar färre dagar på sjukhus jämfört de patienter som behandlas med placebo.

Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk analys av behandling med Adakveo utvärderat som tillägg till standardbehandling jämfört med endast standardbehandling.

TLV bedömer att behandlingens långsiktiga effekt när det gäller överlevnad och livskvalitet är osäker på grund av den korta studietiden.

Mot bakgrund av läkemedlets höga kostnad per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår redovisar TLV inte något eget grundscenario. TLV har utfört känslighetsanalyser utifrån företagets grundscenario för att illustrera hur resultatet påverkas av justeringar i enskilda parametrar. Vidare presenterascenario där två parametrar justeras i taget, med och utan överlevnadsvinst.