Hälsoekonomisk bedömning av Abecma vid behandling av multipelt myelom

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Abecma (idekabtagen-vikleucel). Bedömningen gäller behandling av vuxna med så kallad recidiverande och refraktärt multipelt myelom som fått minst tre tidigare behandlingar, inklusive ett immunmodulerande läkemedel, en proteasomhämmare och en anti-CD38-antikropp, och som uppvisat förvärring av sjukdomen vid den senaste behandlingen.

Myelom (multipelt myelom) är en elakartad tumörsjukdom i benmärgen. 600 nya fall diagnostiseras i Sverige varje år. Medianålder vid diagnos är 72 år. Att sjukdomen är recidiverande och refraktär betyder att patienten fått återfall i sjukdomen efter behandling samt att man är resistent mot tidigare givna behandlingar.

Abecma är en så kallad chimär antigenreceptor (CAR)Tcellsbehandling. Patientens T-celler renas fram ur blodet och modifieras på genetisk väg så de uttrycker en receptor riktad mot proteinet B-cellsmognadsantigen (BCMA) som uttrycks i höga nivåer på ytan av myelomcellerna, varefter T-cellerna återförs till patienten. CAR-Tcellerna kommer därmed att känna igen och döda cancercellerna. Abecma ges som en engångsinfusion.

Basen för den aktuella hälsoekonomiska bedömningen utgörs av studien KarMMa-1. Eftersom KarMMa-1 saknade kontrollgrupp har resultaten från denna studie jämförts indirekt i en matchad jämförelse med registerdata från studien NDS-MM-003 av patienter behandlade med standardbehandling.

De matchade indirekta jämförelserna visade en statistiskt signifikant bättre effekt av Abecma avseende hur patienterna svarar på behandlingen (total svarsfrekvens, ORR), hur lång tid patienten lever utan att sjukdomen förvärras (progressionsfri överlevnad, PFS) och hur länge patienten lever (total överlevnad, OS).

TLV presenterar ett grundscenario där patienten lever 1,8 år längre än om patienten hade behandlats med standardbehandling (1,2 vunna kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs)). Priset per patient för Abecma som används i den hälsoekonomiska modellen är 3 565 000 kronor för en engångsinfusion. Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår vid det angivna priset för Abecma är i grundscenariot 2,8 miljoner kronor. Osäkerheten i kostnadseffektivitetsresultaten är mycket hög och rör främst hur länge patienten lever.