Hälsoekonomisk bedömning av genterapin Roctavian vid behandling av svår hemofili A

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för genterapin Roctavian (valoktokogen-roxaparvovek) som är avsedd för behandling av svår blödarsjuka typ A (hemofili A, medfödd faktor VIII-brist) hos vuxna patienter.

Blödarsjuka typ A, eller hemofili A, är en medfödd sjukdom som kännetecknas av brist på, eller total avsaknad av, koagulationsfaktor VIII (faktor VIII), ett protein som får blodet att levra sig. Detta kan resultera i långvariga blödningar som kan uppstå spontant eller efter yttre påverkan.

Roctavian är en engångsbehandling som med hjälp av en vektor (bärare som transporterar det genetiska materialet) introducerar en kopia av faktor VIII-genen i leverceller. Detta leder till att koagulationsfaktor VIII kan produceras av levercellerna och därmed ersätta saknad koagulationsfaktor VIII.

TLV bedömer att förebyggande behandling med faktor VIII-koncentrat inom läkemedelsförmånerna utgör relevant jämförelsealternativ till Roctavian. Detta eftersom dessa läkemedel rekommenderas i nordiska behandlingsriktlinjer och används för att behandla patienter med svår hemofili A i Sverige.

Behandling med Roctavian har i en klinisk studie visat leda till en ökad faktor VIII-aktivitet och en lägre årlig blödningsfrekvens jämfört med förebyggande behandling med faktor VIII-koncentrat. TLV bedömer att resultaten från studien är förknippade med mycket hög osäkerhet. Det är även osäkert om patienterna i studien är jämförbara med svenska patienter.

I det scenario som TLV använder som utgångspunkt för känslighetsanalyserna är Roctavian effektivare till en lägre behandlingskostnad jämfört med förebyggande behandling med faktor VIII-koncentrat. TLV bedömer dock att företagets antagande om hur länge effekten av Roctavian håller i sig är mycket osäker eftersom det saknas långtidsstudier. TLV anser även att företagets antagande om en livskvalitetsförbättring för patienter som behandlas med Roctavian är osäker. TLV har därför gjort känslighetsanalyser där antagandet om hur länge effekten håller i sig och livskvaliteteten kopplad till Roctavian varieras.

Den hälsoekonomiska bedömningen lämnas till NT-rådet för att användas som underlag för rekommendation till regionerna.