Hälsoekonomisk bedömning av Vyvgart vid behandling av generaliserad myastenia gravis

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Vyvgart (efgartigimod-alfa) som avser behandling av vuxna patienter med generaliserad myastenia gravis (gMG), en autoimmun muskelsjukdom, som inte svarat på standardbehandling.

Generaliserad myastneia gravis är en autoimmun muskelsjukdom som angriper impulsöverföringen från nerv till muskel. Vid gMG tillverkar kroppens eget immunsystem antikroppar som binder till de proteiner (receptorer) som aktiverar muskelfibrerna. Detta gör att impulsöverföringen från nerv till muskel inte fungerar normalt, vilket patienterna upplever som ökad muskulär trötthet.

Typiskt för gMG är att symtomen varierar över tid. Vanligen är symtomen mildare på morgonen för att försämras under dagen. Symtomen är initialt oftast smygande med varierande sjukdomsutveckling) under veckor till månader och kan ibland drastiskt försämras vid infektioner.

Idag behandlas patienter med standardbehandling som inkluderar kolinesterashämmare, kortikosteroider, immunhämmande läkemedel (som exempelvis rituximab eller aziathropin) och intravenöst immunoglobulin (IgG) eller plasmaferes. Enligt behandlingsriktlinjer rekommenderas Vyvgart ofta som tillägg för patienter som har en svårbehandlad sjukdom när standardbehandling inte fungerar. TLV bedömer att inget tillägg till standardbehandling utgör relevant jämförelsealternativ till Vyvgart för både den intravenösa och subkutana beredningsformen.

Behandling med den intravenösa beredningsformen av Vyvgart har i kliniska studier visat signifikant bättre effekt som tillägg till standardbehandling avseende minskning i det kliniskt relevanta effektmåttet MG-ADL skalan (myasthenia gravis activities of daily living) efter första cykeln jämfört med inget tillägg. Uppföljningsstudier visar att effekten kvarstår under en tvåårsperiod. Baserat på Europeiska läkemedelsmyndighetens, (EMA) bedömning konstaterar TLV att den relativa effekten av den intravenösa och den subkutana beredningsformen av Vyvgart är jämförbar. Med detta som bakgrund utgår TLV från att Vyvgart som tillägg till standardbehandling har en bättre effekt än inget tillägg till standardbehandling.

TLV bedömer att det finns en mycket hög osäkerhet när det gäller företagets modellerade effekt och väljer därför att enbart redovisa scenarioanalyser. I TLV:s scenarioanalyser för den intravenösa beredningsformen av Vyvgart varierar kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår mellan 22 miljoner kronor till 56 miljoner kronor. För den subkutana beredningsformen varierar kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår mellan 17 miljoner kronor och 45 miljoner kronor.

TLV bedömer att de största osäkerheterna i det hälsoekonomiska underlaget rör kvarvarande behandlingseffekt efter avbruten behandling, dosering av läkemedlet, användning av behandlingsspecifika livskvalitetsvikter, samt användning av intravenöst immunoglobulin (IVIg) i jämförelsearmen.

Den hälsoekonomiska bedömningen lämnas till NT-rådet för att användas som underlag för rekommendation till regionerna.