Gemensam hälsoekonomisk bedömning av Qalsody vid SOD1-ALS inom det nordiska samarbetet JNHB

TLV har inom ramen för Joint Nordic HTA Bodies-samarbetet (JNHB) tagit fram en hälsoekonomisk bedömning för Qalsody (tofersen). JNHB-samarbetet erbjuder gemensamma HTA-utvärderingar av läkemedel i de fem nordiska länderna och innebär att länderna gemensamt utvärderar nyttan i förhållande till kostnaden av olika läkemedel. Qalsody är avsett för behandling av patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) orsakad av en specifik genmutation.

Amyotrofisk lateral skleros (ALS) är en gemensam beteckning på en grupp motorneuronsjukdomar som kännetecknas av att de nervceller som styr skelettmusklerna dör. Sjukdomen medför muskelsvaghet i framför allt armar och ben samt svårigheter att andas, tala och svälja. Sjukdomen leder till kraftigt förkortad livslängd.

Qalsody är avsett för behandling av patienter med ALS orsakad av en mutation i genen för superoxiddismutas (SOD1). Läkemedlet innehåller den aktiva substansen tofersen som minskar produktionen av SOD1-protein genom att binda till SOD1 mRNA. Hos patienter med SOD1-ALS leder mutationer i SOD1-genen till ansamling av en toxisk form av SOD1-protein, vilket resulterar i att nervcellerna skadas och bryts ner. Eftersom det saknas sjukdomsmodifierande behandling för SOD1-ALS bedömer JNHB att relevant jämförelsealternativ till Qalsody är inget tillägg till standardbehandling där standardbehandling utgörs av riluzol.

Den kliniska studien som ligger till grund för marknadsgodkännandet av Qalsody visade på numeriska, men inte statistiskt signifikanta förbättringar av kliniska effektmått som mäter hur fort sjukdomen fortskrider. JNHB bedömer, liksom European Medicines Agency (EMA), att den korta studietiden och den heterogena patientgruppen gör det svårt att med säkerhet bedöma hur effektivt Qalsody är. Dessutom finns det osäkerheter kring hur representativa resultaten är för en nordisk population eftersom det finns geografiska skillnader i förekomst av olika SOD1-mutationer.

På grund av stora osäkerheter kring den kliniska effekten av Qalsody presenterar JNHB flera olika scenarioanalyser. I JNHB:s scenarioanalyser varierar kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) från cirka 10,6 miljoner kronor till 28,3 miljoner kronor. Skillnaden i kostnader för behandling med Qalsody jämfört med kostnader för inget tillägg till standardbehandling varierar från 5,8 miljoner kronor till 19,9 miljoner kronor och skillnaden i vunna kvalitetsjusterade levnadsår varierar från 0,21 till 1,79.

TLV bedömer att osäkerheterna i de hälsoekonomiska analyserna är mycket höga framför allt på grund av osäkerheterna kopplade till behandlingseffekt och överlevnad. Resultatet påverkas även av att patienter som behandlas med Qalsody antas leva längre vilket leder till högre sjukvårdskostnader, kostnader för administrering samt kostnader för läkemedel.

Utvärderingen av Qalsody är en del av ett nordiskt samarbete

Den hälsoekonomiska bedömningen av Qalsody har genomförts inom ramen för det nordiska samarbetet JNHB. JNHB-samarbetet erbjuder gemensamma HTA-utvärderingar av läkemedel i de fem nordiska länderna. Beslut om pris och subvention samt rekommendationer för användning fattas på nationell nivå.

Utvärderingen av Qalsody har genomförts av Fimea (Finland) och NOMA (Norge). DMC (Danmark), Landspitali (Island) och TLV (Sverige) har agerat som granskare.

Den hälsoekonomiska bedömningen lämnas till NT-rådet för att användas som underlag för rekommendation till regionerna.