Hälsoekonomisk bedömning av genterapin Zynteglo vid transfusionsberoende beta-thalassemi

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till regionerna för genterapin Zynteglo (autologa cd34-positiva celler som utrycker βA-T87Q-globingenen). Underlaget gäller för behandling av patienter från 12 år och uppåt med transfusionsberoende beta (β)-thalassemi som inte har en β0/β0-genotyp för vilka allogen hematopoetisk stamcellstransplantation är lämplig men där donator saknas.

Beta-thalassemi är en ärftlig sjukdom som orsakas av brist på proteinet beta-globin vilket är en beståndsdel i hemoglobin som är centralt för blodets syretransport. Sjukdomen ger anemi, så kallad blodbrist, av olika grad med symtom som trötthet, svaghet och andnöd. Hos transfusionsberoende patienter är anemin så svår att regelbundna blodtransfusioner krävs. De upprepade blodtransfusionerna hjälper mot anemin men ger patienterna ett överskott av järn som kan vara skadligt och därför behandlas med järnbindande läkemedel. Välbehandlade patienter mår ofta relativt bra men behandlingen är livslång och kräver god följsamhet.

Beta-thalassemi, hos de patienter som Zynteglo är avsett för, bedöms på gruppnivå ha medelhög svårighetsgrad. Detta eftersom behandlingen med blodtransfusioner och järnbindande läkemedel är krävande och livslång medan sjukdomens inverkan på hälsorelaterad livskvalitet i allmänhet är måttlig.

Behandling med Zynteglo innebär att patienten först genomgår en behandling där blodbildande stamceller utvinns och sänds till det bakomliggande företagets faciliteter för genmodifiering. Genmodifieringen får stamcellerna att producera proteinet beta-globin som patienter med beta-thalassemi har brist på. Sedan genomgår patienten en till behandling där de genmodifierade stamcellerna återförs till patienten som på så sätt ska förbättras eller botas i sin sjukdom.

Relevant jämförelsealternativ till Zynteglo är regelbundna blodtransfusioner och järnbindande läkemedel.

Behandling med Zynteglo har i kliniska studier visats ge transfusionsoberoende hos en majoritet av patienterna (20 av 24 patienter) och hos övriga (4 av 24 patienter) ett minskat transfusionsbehov. Effektens varaktighet förväntas vara livslång men man vet inte säkert eftersom långtidsdata är begränsade.

Företagets pris för Zynteglo är cirka 17 miljoner kronor för en engångsbehandling. Detta ska jämföras med kostnaden för livslång behandling med blodtransfusioner och järnbindande läkemedel på nästan 7,2 miljoner kronor med en diskonteringsränta på 3 procent.

TLV presenterar två grundscenarier, med och utan överlevnadsvinster, där kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår uppgår till 1 761 000 kronor respektive 2 137 000 kronor.

Utvärderingen av Zynteglo är en del av ett nordiskt samarbete

TLV har tillsammans med motsvarande myndigheter i Finland och Norge tagit fram en gemensam utvärderingsrapport för Zynteglo inom samarbetet FINOSE. Denna har legat till grund för TLV:s bedömning av Zynteglo.

FINOSE är ett samarbete mellan läkemedelsverket Fimea (Finland), Statens legemiddelverk, NoMA (Norge) samt TLV (Sverige). Samarbetet innebär att myndigheterna i projektform gör gemensamma utvärderingar av läkemedel, både avseende relativ effekt och hälsoekonomi. Detta är den tredje gemensamma rapporten inom FINOSE-samarbetet. Tidigare har läkemedlet Tecentriq i kombination med substanserna bevacizumab, paklitaxel och karboplatin vid spridd (metastaserad) icke-småcellig lungcancer (NSCLC) av icke-skivepiteltyp samt läkemedlet Xtandi vid behandling av högrisk icke-metastaserad kastrationsresistent prostatacancer (CRPC) hos vuxna män utvärderats gemensamt inom FINOSE.