Hälsoekonomisk bedömning av genterapin Libmeldy vid metakromatisk leukodystrofi

Inom FINOSE-samarbetet har TLV tillsammans med motsvarande myndigheter i Finland och Norge tagit fram en hälsoekonomisk bedömning av genterapin Libmeldy (autolog CD34+-berikad cellfraktion som innehåller genen för arylsulfatas A).

Metakromatisk leukodystrofi (MLD) är en sällsynt, ärftlig sjukdom som kännetecknas av mutationer i genen som behövs för att tillverka enzymet arylsulfatas A (ARSA). Sjukdomen ger bland annat gångsvårigheter, gradvis försämrad kognition och försämrad psykisk hälsa och leder till kraftigt förkortad livslängd. Eftersom det saknas botande behandling för MLD bedömer FINOSE att relevant jämförelsealternativ till Libmeldy är bästa understödjande vård.

Libmeldy ges på specialklinik till barn med MLD som har mutationer i ARSA-genen. Läkemedlet ges till

• de patienter med seninfantil (sjukdomsdebut före 30 månaders ålder) eller tidig juvenil (sjukdomsdebut mellan 30 månader och sju års ålder) form av sjukdomen som ännu inte utvecklat några symtom
• de patienter med tidig juvenil MLD som har tidiga symtom men som fortfarande kan gå på egen hand och vars psykiska hälsa ännu inte har försämrats.

Behandling med Libmeldy syftar till att förhindra sjukdomsutbrott hos patienter som ännu inte fått symtom och till att bromsa sjukdomsförloppet hos patienter som har hunnit få symtom när behandlingen genomförs. Företaget uppger att i Sverige beräknas en patient per år få behandling med Libmeldy.

Kliniska studier visar att behandling med Libmeldy gör att patienterna lever längre och förlänger tiden som patienterna behåller sin rörelseförmåga. FINOSE bedömer att resultaten är förknippade med osäkerheter eftersom det ingår få patienter i studierna och studierna saknar placebobehandlade kontroller. FINOSE bedömer att det råder osäkerheter kring behandlingens långsiktiga effekt och säkerhet.

Företagets pris för Libmeldy är cirka 30 miljoner norska kronor för en engångsbehandling. Till detta tillkommer kostnader för skörd och transplantation på cirka 1,2 miljoner norska kronor. Detta ska jämföras med kostnaden för livslång vård i hemmet och sjukhusinläggning.

FINOSE presenterar två scenarier, där kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) skattas till 3 225 000 kronor respektive 3 151 000 norska kronor. När scenario 1 och scenario 2 kombineras skattas kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till 6 360 000 norska kronor.

Utvärderingen av Libmeldy är en del av ett nordiskt samarbete

Den hälsoekonomiska bedömningen av Libmeldy har genomförts inom ramen för det nordiska samarbetet, FINOSE mellan läkemedelsverken i Finland (Fimea) och i Norge (NoMA) samt TLV i Sverige. Samarbetet innebär att myndigheterna gemensamt utvärderar nyttan i förhållande till kostnaden av olika läkemedel.