Subventionen för läkemedel mot Duchennes muskeldystrofi upphör

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att läkemedlet Translarna, som subventioneras till patienter med Duchennes muskeldystrofi, inte kommer ingå i högkostnadsskyddet efter den 30 juni 2022. Läkemedlet har visat sig ha sämre effekt än vad som antogs när det tidsbegränsade beslutet om subvention fattades våren 2019.

Patienter med Duchennes muskeldystrofi har tilltagande muskelsvaghet och förlorar tidigt förmågan att gå. De får med tiden behov av rullstol och andningshjälp. Sjukdomen är svår och leder till för tidig död. Det är cirka 15 patienter i Sverige som idag behandlas med Translarna.

– Eftersom det fanns mycket stora osäkerheter kring hur effektiv behandlingen med Translarna var när beslutet om subvention fattades 2019, tidsbegränsades beslutet till den 30 juni 2022. Baserat på mycket begränsade data antogs då att behandlingen skulle leda till att tiden till att patienterna förlorar gångförmågan fördröjs med cirka 7 år. Nu när Translarna har använts i flera år, visar studier att effekten är sämre än så. Utifrån den data som nu finns tillgänglig utgår vi från att fördröjningen av förlust av gångförmågan är cirka hälften så stor, dvs 3,5 år, säger Maria Johansson, enhetschef på TLV.

I samband med beslutet 2019 tecknade företaget och regionerna en sidoöverenskommelse som utgjorde en del av TLV:s beslutsunderlag. Sidoöverenskommelsen medförde att kostnaden för att använda Translarna minskade. Överenskommelsen slutade gälla den 30 april 2022 och någon ny har inte tecknats, vilket innebär att kostnaderna för behandlingen nu är högre än tidigare.

Eftersom det tidigare beslutet var tidsbegränsat har företaget kommit in med en ny ansökan om subvention. Behandlingseffekten för Translarna har visats vara sämre än vad som antogs när det tidsbegränsade beslutet om subvention fattades våren 2019 och behandlingskostnaden är nu högre. Detta innebär att kostnaden för Translarna i förhållande till nyttan av behandlingen är mycket högre än vad den tidigare var. Dagens kostnad för Translarna ligger långt över den nivå som TLV kan acceptera, även vid sällsynta sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad som Duchennes muskeldystrofi. Den nya ansökan har därför avslagits.

– Det är olyckligt att subventionen nu upphör och vi har full förståelse för att det kan upplevas som att inget pris är för högt när det handlar om så svårt sjuka patienter. Samtidigt har företaget ett stort ansvar att sätta rimliga priser i relation till den nytta läkemedlet ger, avslutar Maria Johansson.