TLV subventionerar två nya läkemedel för sällsynta sjukdomar

Tandvårds och läkemedelsförmånsverket (TLV) har utvecklat nya kriterier och metoder för vår bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången på läkemedel för sällsynta sjukdomar. Nu har TLV fattat beslut att läkemedlen Strensiq och Myalepta ska ingå läkemedelsförmånerna.

– Det känns bra att ytterligare läkemedel för sällsynta sjukdomar nu kan göras tillgängliga för patienter, säger Per-Henrik Zingmark på TLV.

Strensiq är en enzymersättning som används vid svåra former av den sällsynta sjukdomen hypofosfatasi för att skelettet ska växa på ett normalt sätt. I Sverige bedöms cirka 5-10 personer vara drabbade.

Myalepta används vid de svåraste formerna av den sällsynta sjukdomen lipodystrofi som innebär en onormal fördelning av kroppsfett, där underhudsfett försvinner eller ansamlas onormalt. I Sverige bedöms cirka 5-10 personer vara drabbade.

Det första läkemedlet för sällsynta sjukdomar som förra året inkluderades i förmånerna efter att de nya kriterierna började gälla var Lojuxta, ett läkemedel för en ärftlig sjukdom som innebär extremt höga nivåer av kolesterol i blodet från födseln. Förutom Lojuxta har TLV även godkänt Bylvay, som är ett läkemedel som behandlar en grupp av ovanliga, genetiska leversjukdomar samt Lamzede som behandlar alfa-mannosidas. Alfa-mannosidos är en sällsynt, ärftlig, sjukdom som påverkar ämnesomsättningen och orsakas av brist på enzymet alfa-mannosidas.

Läs mer i beslutet för Strensiq Öppnas i nytt fönster..

Läs mer i beslutet om Myalepta Öppnas i nytt fönster..