TLV fördjupar: Fler läkemedel för sällsynta hälsotillstånd subventioneras

Särläkemedel utvecklas för att behandla sällsynta hälsotillstånd, till exempel ovanliga genetiska sjukdomar och sällsynta cancersjukdomar. De är ofta mycket högt prissatta och då effekterna kan vara osäkra är det svårare att värdera om priset i relation till nyttan är rimligt. För att fler patienter ska kunna få tillgång till behandlingar för sällsynta hälsotillstånd har TLV utvecklat beslutskriterier som innebär att de får kosta mer. Men har det lett till bättre tillgång? Johanna Ringkvist, samordnare på TLV, berättar hur det har gått hittills.

Har de särskilda kriterierna ökat patienternas tillgång till särläkemedel?

När vi går igenom våra beslut ser vi att de särskilda kriterierna har haft stor betydelse. Fler läkemedel för sällsynta hälsotillstånd subventioneras. Kriterierna har använts för att bevilja subvention i sex ärenden och dessa skulle med stor sannolikhet inte ha subventionerats tidigare.

Vi kan ännu inte dra säkra slutsatser om effekterna, men resultatet hittills ser bra ut. Vi behöver dock följa detta över en längre tid för att veta om de särskilda kriterierna leder till ökad tillgång till dessa läkemedel eller om vi behöver justera dem för att kunna subventionera ytterligare läkemedel.

Hur många särläkemedel har TLV fattat beslut om sedan januari 2025?

Mellan januari 2025 och april 2026 fattade vi beslut om 19 läkemedel som har särläkemedelsstatus enligt den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Av dem subventionerade vi 14 läkemedel. Åtta av de subventionerade läkemedlen bedömdes enligt TLV:s ordinarie kriterier och sex enligt de särskilda kriterierna. I fem av dessa bidrog förhandlingar mellan företaget och regionerna till att kostnaderna blev lägre och TLV kunde bevilja subvention.

Samtidigt fanns det ytterligare två läkemedel som uppfyllde kriterierna men där TLV ändå inte kunde bevilja subvention, eftersom kostnaden bedömdes som för hög.

Utöver de 19 ärenden där TLV fattade beslut drogs fem ansökningar tillbaka av företagen innan TLV hann fatta beslut. I ett fall där TLV först gav avslag, skickades en ny ansökan in, som senare beviljades.

Nästan alla, 18 av 19, var läkemedel som inte används inom cancerområdet, utan för andra sällsynta hälsotillstånd.

Hur bestämmer TLV vilka läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd vi ska subventionera i Sverige?

Alla läkemedel som ska subventioneras, oavsett hur stor patientgruppen är, bedöms utifrån vilken nytta de gör, vad de kostar och hur allvarlig sjukdomen är. Både nyttan och kostnaden bedöms i relation till den behandling som patienten annars skulle ha fått.

För läkemedel som kommer användas av väldigt få patienter tycker vi att det finns skäl att också ta hänsyn till patientantalet när vi beslutar om kostande är rimlig. Våra nya bedömningskriterier innebär därför att vi i vissa situationer kan acceptera en kostnad som är fyra till fem gånger högre än normalt för läkemedel.

För att de särskilda kriterierna ska användas måste sjukdomen vara mycket allvarlig, läkemedlet ge en tydlig hälsovinst och gälla en mycket sällsynt diagnos. Hur sällsynt sjukdomen är och hur stor osäkerhet det finns i den hälsoekonomiska utvärderingen påverkar hur hög kostnad TLV kan acceptera.