Läkemedel mot sällsynt ögonsjukdom ingår i högkostnadsskyddet

Raxone som används vid behandling av den sällsynta ögonsjukdomen Lebers hereditära optikusneuropati (LHON) kommer att ingå i högkostnadsskyddet. Det har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslutat.

Företaget bakom Raxone har tillsammans med landstingen och TLV haft så kallade trepartsöverläggningar.

– Det här är första gången ett företag och landstingen tecknat en sidoöverenskommelse för ett särläkemedel efter trepartsöverläggningar. Vi kan komma långt med de nya sätten att arbeta tillsammans för att lösa utmaningarna med prissättningen av särläkemedel, säger Sofia Wallström, generaldirektör på TLV.

Sidoöverenskommelsen innebär att företaget och landstingen delar på de osäkerheter som rör effekten av behandlingen och hur många patienter som får läkemedlet. Den är ett av flera underlag som TLV tog ställning till vid beslutet. Beslutet innebär att patienter med LHON får läkemedlet subventionerat.

Substansen har tidigare använts på licens för både LHON och andra sjukdomar under många år. Det innebär att substansen inte har varit godkänd för användning men ändå fått säljas till enskilda patienter om särskilda behov finns. TLV bedömer att kostnaden för Raxone är rimlig i förhållande till nyttan för den godkända indikationen, det vill säga behandling av nedsatt syn vid LHON. Subventionen begränsas därmed till behandling av LHON.

Fakta LHON

Lebers hereditära optikusneuropati, LHON, är en ärftlig sjukdom som leder till att synen snabbt blir allvarligt försämrad. Majoriteten av patienterna drabbas av en permanent förlust av synen på båda ögonen. LHON debuterar i 20- till 30-årsåldern. I Sverige finns uppskattningsvis cirka 200 patienter, och fem till sju personer per år insjuknar i LHON.