TLV accepterar högre kostnad för läkemedel mot sällsynt sjukdom

TLV har omprövat subventionen för läkemedlen Cerezyme och Vpriv som används vid behandling av den sällsynta sjukdomen Gaucher. TLV har kommit fram till att det är rimligt att acceptera en dubbelt så hög kostnad för den effekt och nytta Cerezyme och Vpriv ger, jämfört med behandlingar mot vanligare men lika svåra sjukdomar.

– Trots att TLV accepterar en dubbelt så hög kostnad per vunnen hälsoenhet för behandling av den svåra och sällsynta sjukdomen Gaucher så är de nuvarande priserna för Cerezyme och Vpriv för höga. Därför har TLV sänkt priserna på dessa läkemedel, säger Sophia Brodin enhetschef på TLV.

Läkemedlet Cerezyme har funnits på den svenska marknaden sedan 1997. Våren 2012 beslutade TLV att Cerezyme inte längre skulle ingå i högkostnadsskyddet eftersom priset var orimligt högt. Efter överklagande från företaget upphävde kammarrätten beslutet om att utesluta Cerezyme eftersom kammarrätten ansåg att TLV istället skulle ha sänkt priset.

Sedan 2015 ingår även Vpriv för behandling av Gauchers sjukdom i högkostnadsskyddet. Med anledning av kammarrättens dom har TLV nu utrett till vilket pris läkemedlen uppfyller kriterierna för subvention i läkemedelsförmånslagen.

För patienter med mycket sällsynta och svåra sjukdomar anser TLV att det kan vara motiverat att ta hänsyn till hur sällsynt sjukdomen är. Sådan särskild hänsyn kan tas förutsatt att det är få patienter, ett mycket svårt sjukdomstillstånd, mycket god behandlingseffekt och att det saknas andra relevanta behandlingsalternativ. TLV anser att Cerezyme och Vpriv uppfyller förutsättningarna. Men eftersom de nuvarande priserna är mycket höga behöver TLV ändå sänka priserna för att läkemedlen ska uppfylla kriterierna i förmånslagen och vara kvar i högkostnadsskyddet.

Priserna på Cerezyme och Vpriv sänks med 67 respektive 66 procent från och med den 1 februari 2017.

– Även om prissänkningarna är stora kommer läkemedelskostnaden för denna livslånga behandling efter prissänkning i genomsnitt att vara upp till en miljon kronor per år för en vuxen patient, säger Sophia Brodin.

Bakgrund till omprövningen

Cerezyme ingår i högkostnadsskyddet genom de bestämmelser som gällde vid övergången till nuvarande läkemedelsförmånslag som trädde i kraft 2002. Dessa bestämmelser omfattade inte en prövning av priset. Priset på Cerezyme sänktes dock med 7,5 procent år 2014 i enlighet med den så kallade 15-årsregeln eftersom läkemedlet funnits på svenska marknaden i över 15 år.

Vpriv kom in i högkostnadsskyddet 2015, efter att ha jämförts med Cerezyme. I samband med att Vpriv beviljades subvention inledde TLV denna omprövning av de båda läkemedlen.