Hälsoekonomisk bedömning av Spinraza vid spinal muskelatrofi av typ 5q

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till landstingen för läkemedlet Spinraza (nusinersen) vid behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.

Spinala muskelatrofier (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar, där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi). Det finns olika typer av SMA som bland annat utmärks av ålder vid symtomdebut. De typer som TLV har utvärderat är SMA typ I, II och III. SMA I debuterar inom 6 månader efter födseln, SMA II inom 6–18 månader och SMA III efter 18 månader.

TLV bedömer att svårighetsgraden för tillståndet varierar beroende på typ av SMA. För SMA I och II är svårighetsgraden mycket hög, eftersom sjukdomen förvärras gradvis och leder till en kort eller kraftigt förminskad förväntad överlevnad och kraftigt försämrad livskvalitet. Gruppen av patienter med SMA III varierar mycket, där kan symtomen vara närmast obefintliga eller likna symtomen vid SMA II. Svårighetsgraden för SMA III bedöms därför på gruppnivå vara hög, det vill säga lägre än SMA I och II.

TLV bedömer att standardbehandling vid SMA är relevant jämförelsealternativ till Spinraza och standardbehandling.

Osäkerheten i resultaten som ligger till grund för den hälsoekonomiska bedömningen är mycket hög. Främst på grund av att effekten på livskvalitet och överlevnad av längre tids behandling är osäker eftersom det inte finns några långtidsdata från fas 3 studier, eller registerdata att tillgå. Det finns också stor osäkerhet i hur stor förbättring av hälsorelaterad livskvalitet patienterna uppnår på kort sikt.

I det underlag som företaget kommit in med för SMA III bedöms osäkerheterna vara alltför stora för att TLV ska presentera några hälsoekonomiska resultat.

Inom ramen för denna bedömning anser TLV att det underlag företaget inkommit med för SMA I och II är alltför osäkert för att presentera ett grundscenario, utan TLV presenterar istället ett spann. Utifrån detta är den rimligaste skattningen av kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår 5,7 till 7,7 miljoner kronor för SMA I och 7,3 till 12,8 miljoner kronor för SMA II.

För patienter med mycket sällsynta och svåra sjukdomar har TLV i tidigare beslut klargjort att det i vissa fall kan vara motiverat att ta hänsyn till hur sällsynt sjukdomen är och acceptera en högre kostnad i förhållande till den nytta som läkemedlet ger.

TLV bedömer det rimligt att Spinraza skulle kunna uppfylla de förutsättningar som krävs för att acceptera en högre kostnad. Detta skulle dock, enligt TLV:s bedömning, förutsätta en förhandlingslösning mellan företag och landsting på nationell nivå för att uppnå jämlik och långsiktig tillgång till läkemedlet.

Osäkerheten kring långtidseffekter för patienterna är mycket hög, varför TLV anser att det är viktigt att följa upp samtliga patienter som blir aktuella för behandling med Spinraza.