Osäker effekt och höga priser på precisionsmedicin utmanar

I många beslutssituationer är de främsta utmaningarna med precisionsmedicin och ATMP att bevisen för den nya behandlingens effekter är för svaga och priset för högt. I en rapport till regeringen beskriver Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, de mest centrala utmaningarna vid utvärdering och betalning av dessa behandlingar och ger förslag på hur några av dem kan hanteras.

Allt fler tekniker och produkter som kan beskrivas som precisionsmedicin är på väg att införas i sjukvården. Utvecklingen av precisionsmedicin och avancerade terapier (ATMP) ger hopp om stora hälsovinster för patienter som är drabbade av svåra sjukdomar. Samtidigt är inte alla nya tekniker och produkter innovativa, leder inte till en tydlig hälsovinst för patienten och är inte alltid värda sitt pris.

‒ Dessa behandlingar är på många sätt revolutionerande och kan bota eller lindra svåra sjukdomar. Samtidigt måste vår utgångspunkt vara att vi som alltid måste värdera hälsovinst och rimlig kostnad för att våra gemensamma resurser ska räcka. Vilka nya tekniker och produkter som ska användas måste därför noga övervägas, säger Agneta Karlsson, generaldirektör på TLV.

I rapporten beskriver TLV de mest centrala utmaningarna vid utvärdering och betalning för precisionsmedicin och avancerade terapiläkemedel (ATMP). Myndigheten ger även förslag på hur några av dessa kan hanteras. TLV diskuterar bland annat hur ett värdebaserat pris sätts på produkter som används i kombination med andra produkter. Vidare diskuteras vilken patientnytta som är utmärkande för precisionsmedicin och ATMP och hur vi fångar den i hälsoekonomiska utvärderingar.
TLV diskuterar också hur vi bäst kan göra hälsoekonomiska utvärderingar utifrån att det finns en osäkerhet om hur stor nyttan av behandlingen är och hur länge effekten sitter i.

‒ Från TLV:s sida anser vi att utfallsbaserade betalningsmodeller bör prövas, där betalningen sker när samhället ser faktisk nytta av behandlingen. Betalningsmodellerna kommer att vara komplicerade att tillämpa, men det är ett viktigt utvecklingsområde för att patienterna ska få tillgång till behandling och för att minska betalarens risk, säger Agneta Karlsson.

Arbetet behöver fortsätta med att både utveckla hälsoekonomiska bedömningar för precisionsmedicin och ATMP och utreda förutsättningarna för nya betalningsmodeller. TLV föreslår att arbete sker i fortsatt samverkan med andra aktörer, bland annat genom pilottester för utfallsbaserade betalningsmodeller.

‒ Vår förhoppning är att vi med den rapport vi lämnar idag kan bidra till ökad kunskap och förståelse för några av de viktigaste utmaningarna och vi har ambitionen att bidra till hur flera av dessa bör hanteras. Här är vi övertygade om att flera parter, till exempel företag, akademi, regioner, patienter och inte minst politiker, vill och behöver bidra, säger Agneta Karlsson.

Om precisionsmedicin och ATMP

Precisionsmedicin innebär diagnostik, behandling och förebyggande behandling baserat på den enskilde patientens molekylära profil. För läkemedel och andra terapier innebär precisionsmedicin att ett molekylärt test styr behandlingsvalet.

ATMP står för avancerade terapier eller avancerade terapiläkemedel/terapiprodukter (engelska: ‘advanced therapy medicinal products’) och innefattar genterapier, somatiska cellterapier, vävnadstekniska produkter samt kombinationsläkemedel som innehåller avancerade terapiläkemedel.

Kärnan i precisionsmedicin är att sjukvården mer exakt kan diagnostisera, riskbedöma samt förutse vilken behandling som fungerar för en enskild patient. Det innebär att patienter snabbare kan få rätt diagnos som i sin tur gör att en behandling kan sättas in i ett tidigare skede. Mer precis information om individens sjukdom bidrar också till en ökad träffsäkerhet vid val av behandlingsalternativ – eller att behandling inte alls behöver sättas in i de fall där den inte kommer att ha god effekt. Genterapier, som är ett exempel på ATMP, påverkar en gensekvens som orsakar sjukdom eller skada och kan ha en potentiellt botande effekt, ofta för sjukdomar som idag kräver behandling livet ut eller där det saknas behandling.

Underlagsrapporter
TLV har i regeringsuppdraget samarbetat med två grupper av ekonomiska forskare. Deras arbete redovisas i tre separata underlagsrapporter. Underlagsrapporterna är fristående från TLV:s rapport och respektive författare ansvarar fullt ut för slutsatser och innehåll. Underlagsrapporterna finns till höger på sidan.