Voxzogo ingår i högkostnadsskyddet
Voxzogo (vosoritid) som är avsett för behandling av kortväxthet (akondroplasi) från fyra månaders ålder eller äldre så länge skelettet fortfarande växer, kommer att ingå i högkostnadsskyddet från och med den 1 november 2026.
Akondroplasi är en genetisk sjukdom och utgör den vanligaste orsaken till oproportionerlig kortväxthet. Sjukdomen orsakas av en mutation (förändring) i en specifik gen. Mutationen påverkar skelettets tillväxt, särskilt i armar, ben, ryggrad och skallbas, vilket leder till oproportionerlig kortväxthet.
Akondroplasi leder till en ökad risk för komplikationer, bland annat svårigheter att gå längre sträckor, ryggtrötthet, smärta, känselnedsättning, stickningar i benen, muskelsvaghet, förlamningar, inkontinens och andningssvårigheter.
Akondroplasi innebär en livslängdsförkortning om cirka tio år. TLV bedömer att svårighetsgraden är mycket hög på gruppnivå.
Voxzogo är ett läkemedel med den aktiva substansen vosoritid som främjar skelettillväxt och ges som en daglig injektion under huden.
TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till behandling med Voxzogo i tillägg till bästa understödjande vård är inget tillägg till bästa understödjande vård, eftersom det saknas andra godkända behandlingsalternativ för patienter som lider av akondroplasi. TLV bedömer att vosoritid har bättre effekt än inget tillägg till bästa understödjande vård.
TLV har i flera regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för myndighetens bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången till läkemedel som behandlar sällsynta sjukdomar. Baserat på att akondroplasi är ett mycket sällsynt hälsotillstånd och att svårighetsgraden är mycket hög, samt att Voxzogo bedöms ge en kliniskt relevant patientnytta, bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.
TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Voxzogo minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.
TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Voxzogo är rimlig för patienter med akondroplasi i förhållande till behandlingens nytta.
Mot denna bakgrund beslutar TLV att Voxzogo ska ingå i högkostnadsskyddet.
Beslutet gäller från och med den 1 november 2026.