Fabhalta ingår i högkostnadsskyddet med begränsning
Fabhalta (iptakopan) är ett läkemedel för behandling av Komplementfaktor 3-glomerulopati, en sällsynt kronisk njursjukdom. Läkemedlet ingår i högkostnadsskyddet för patienter med ihållande kraftigt förhöjda nivåer av protein i urinen trots njurskyddande behandling med RAS-hämmare och eventuella immunhämmare. Beslutet gäller från och med den 1 maj 2026.
Fabhalta, som innehåller den aktiva substansen iptakopan är avsett för behandling av Komplementfaktor 3-glomerulopati (C3G), en sjukdom som leder till att njurarnas funktion stegvis försämras. Sjukdomen förekommer i alla åldrar och vanliga symtom är bland annat proteiner i urinen, blod i urinen och högt blodtryck. Hos patienter med C3G är komplementsystemet, en del av människans immunförsvar mot infektioner, överaktivt och skadar njurarnas filtrerande enheter (glomeruli). Sjukdomen leder ofta till förlust av njurfunktion. Många patienter behöver dialys eller genomgå njurtransplantation.
Läkemedlet blockerar ett protein i komplementsystemet som kallas ”faktor B”, vilket minskar sjukdomsaktiviteten och kan förhindra skada av egna celler. Fabhalta är godkänt för behandling av C3G hos vuxna, antingen i kombination med njurskyddande läkemedel som verkar på renin-angiotensin-systemet (RAS-hämmare) eller ensamt hos patienter som inte kan ta RAS-hämmare. Alternativ till läkemedlet Fabhalta är inte tillgängliga i Sverige. TLV och företaget anser att inget tillägg till standardbehandling är relevant jämförelsealternativ till Fabhalta i tillägg till standardbehandling. Nuvarande standardbehandling liknar den vid kronisk njursjukdom i allmänhet och inkluderar läkemedel som genom att kontrollera blodtryck och minska inflammation ska bromsa fortsatt försämring av njurfunktionen.
Företaget har ansökt om subvention för vuxna patienter som trots standardbehandling har mycket höga nivåer av protein i urin och med ett kliniskt tillstånd kallat nefrotiskt syndrom. För dessa patienter bedömer TLV att svårighetsgraden är mycket hög. Effekten av Fabhalta har utvärderats i en randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad klinisk studie. Patienter som deltog i studien hade redan behandlats med andra läkemedel. Studien visar att läkemedlet Fabhalta tillsammans med standardbehandling är effektivare än placebo (overksam behandling) och standardbehandling när det gäller att minska mängden av proteiner i urinen, vilket tyder på minskad njurskada. Kvarvarande höga nivåer av protein i urinen hos patienter är en riskfaktor för fortsatt försämring av njurfunktionen och läkemedlets behandlingseffekt över tid är osäker.
TLV har i flera regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för myndighetens bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången till läkemedel som behandlar sällsynta sjukdomar. Baserat på att C3G är ett mycket sällsynt hälsotillstånd och att svårighetsgraden är mycket hög för patienter med ihållande kraftigt förhöjda nivåer av protein i urinen, samt att Fabhalta bedöms ge en kliniskt relevant patientnytta, bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.
TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Fabhalta minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.
TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Fabhalta är rimlig för patienter med C3G i förhållande till behandlingens nytta, utifrån att TLV accepterar en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör i förhållande till ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.
Mot denna bakgrund beslutar TLV att Fabhalta ska ingå i högkostnadsskyddet med följande förmånsbegränsning:
Subventioneras endast för behandling av Komplementfaktor 3-glomerulopati för patienter med persisterande nefrotisk grad av albuminuri trots behandling med hämmare av renin-angiotensin-systemet och eventuell immunhämmare, eller när behandling med dessa anses vara olämplig.
Beslutet gäller från och med den 1 maj 2026.