Vi beslutar att Kuvan mot HPA inte ska ingå i högkostnadsskyddet

Kuvan är ett särläkemedel för behandling av hyperfenylalaninemi (HPA) hos patienter med den genetiska störningen PKU (fenylketonuri) eller BH4-brist (tetrahydrobiopterinbrist). Idag behandlas dessa patientgrupper med diet.

HPA leder till höga värden av fenylalanin i blodet. Detta kan ge negativ påverkan på hjärna och nervsystem. Kuvan bidrar till att sänka nivåerna av fenylalanin.

Det är angeläget att behandla höga värden av fenylalanin . Trots detta bedömer vi att kostnaden för läkemedlet är för hög som tillägg till dietbehandling jämfört med att bara behandla med diet. Att rikta subventionen till en begränsad del av patientgrupperna har heller inte varit möjlig.

Detta är anledningen till att vi har beslutat att avslå ansökan om subvention för Kuvan.

Kuvan kan däremot vara kostnadseffektivt för de patienter som har BH4-brist och där diet inte har någon effekt. Om inga alternativ finns tillgängliga för dessa patienter och Kuvan framstår som ett kostnadseffektivt behandlingsalternativ har landstingen möjlighet att tillgodose behandlingsbehovet inom ramen för ett avtal som träffats mellan stat och landsting.