Samtliga läkemedel för behandling av Fabrys sjukdom utesluts ur högkostnadsskyddet efter omprövning
TLV har omprövat subventionen för samtliga läkemedel för behandling av Fabrys sjukdom och beslutat att dessa ska uteslutas ur högkostnadsskyddet. För att regionerna ska ha möjlighet att fortsatt kunna erbjuda patienter med Fabrys sjukdom läkemedelsbehandling, har TLV beslutat om en lång omställningsperiod. Beslutet börjar gälla den 1 februari 2026.
TLV:s uppdrag är bland annat att löpande följa kostnadsutvecklingen för läkemedel som ingår i högkostnadsskyddet. Syftet med TLV:s omprövning var att säkerställa att läkemedel som används för att behandla Fabrys sjukdom har en rimlig kostnad.
Fabrys sjukdom orsakas av brist på ett fungerande enzym, alfagalaktosidas A. Enzymbristen gör att vissa ämnen lagras i kroppens celler i stället för att brytas ned, vilket leder till skador på blodkärl och andra organ.
Det finns fyra läkemedel för behandling av Fabrys sjukdom inom högkostnadsskyddet; Replagal (agalsidas alfa), Fabrazyme (agalsidas beta), Galafold (migalastat) och Elfabrio (pegunigalsidas alfa). Av dessa är Replagal, Fabrazyme och Elfabrio enzym som är framställda med hjälp av DNA-teknik medan Galafold är en behandling som kan stabilisera och förbättra funktionen hos det naturligt förekommande enzymet.
För att kunna bedöma om kostnaderna för de läkemedel som används för att behandla Fabrys sjukdom är rimliga, har TLV gjort en jämförelse. TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till respektive läkemedel i omprövningen är ”ingen behandling”. Det är ett rent hypotetiskt scenario där patienter med Fabrys sjukdom inte har tillgång till läkemedelsbehandling. TLV har inte tidigare utrett om kostnaderna för de läkemedel som används för behandling av Fabrys sjukdom är rimlig i jämförelse med ingen behandling.
TLV bedömer att samtliga av de läkemedel som ingår i omprövningen har bättre effekt än ingen behandling. TLV bedömer att läkemedelskostnaderna för de fyra läkemedlen Elfabrio, Fabrazyme, Galafold och Replagal, är väsentligt högre än vad TLV vanligtvis bedömer som rimliga, oavsett sjukdomens svårighetsgrad.
I samband med omprövningen genomförde TLV, regionerna och läkemedelsföretagen trepartsöverläggningar. Trepartsöverläggningar kan resultera i att regionerna och företagen tecknar avtal (sidoöverenskommelser) som innebär att regionerna och staten får en viss återbäring på kostnaderna för läkemedlen. Trepartsöverläggningarna i samband med omprövningen av läkemedel för behandling av Fabrys sjukdom har inte resulterat i några sidoöverenskommelser mellan företag och regioner.
Samtliga läkemedelsföretag har efter avslutade trepartsöverläggningar meddelat att de enbart vill kvarstå i högkostnadsskyddet till sitt nuvarande pris för respektive läkemedel. TLV kan därför inte sänka priserna för Elfabrio, Fabrazyme, Galafold eller Replagal. Dessa läkemedel kommer därför inte längre ingå i högkostnadsskyddet.
För att regionerna ska ha möjlighet att fortsatt kunna erbjuda patienter med Fabrys sjukdom läkemedelsbehandling, har TLV beslutat om en lång omställningsperiod.
Besluten gäller därför från den 1 februari 2026.
Sidinformation
- Publicerad
- 30 januari 2025