Jakavi ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Jakavi (ruxolitinib) som används vid myelofibros, ingår från och med den 5 april 2014 i högkostnadsskyddet med begränsning. Vi bedömer att läkemedlet är ett kostnadseffektivt alternativ till patienter med myelofibros av intermediär-2 eller hög risk.

Vid sjukdomen myelofibros (MF) finns en kraftig ökning av mängden bindväv i benmärgsrummet som tränger ut benmärgscellerna och därmed ger minskat utrymme för blodbildningen.

Det är framför allt bildandet av röda blodkroppar som hämmas av bindvävsökningen. När produktionen av röda blodkroppar minskar i benmärgen, försöker kroppen kompensera detta genom att starta produktion av röda blodkroppar i mjälten och levern, som då växer och blir förstorade. Mjälten växer även på grund av ökad bindvävsbildning.

Myelofibros drabbar cirka 40 nya personer per år i Sverige, i en medianålder av 67 år. Komplikationer är vanliga vid MF och bidrar betydligt till sjuklighet och dödlighet. De vanligaste dödsorsakerna är akut leukemi, infektioner, blodproppar och blödningar. Överlevnadsprognosen varierar beroende på svårighetsgrad från två till elva år.

Jakavi är en tablettbehandling som används för behandling av myelofibros hos vuxna som har förstorad mjälte eller symtom relaterade till sjukdomen, såsom feber, nattliga svettningar, skelettsmärta och viktminskning. Läkemedlet används också vid sekundär myelofibros. Eftersom antalet patienter med dessa sjukdomar är litet, är läkemedlet klassificerat som särläkemedel.

Jakavi är det enda godkända läkemedlet i Sverige för myelofibros. Jakavi är effektivare än både placebo och bästa tillgängliga behandling på att minska mjältens storlek. Läkemedlet påverkar även överlevnaden positivt. Studierna är gjorda på patienter med myelofibros av intermediär-2 eller hög risk.

Behovs- och solidaritetsprincipen är en grundregel för hela sjukvården som syftar till att mer av vårdens resurser skall ges till de mest behövande. Med hänsyn tagen till sjukdomens höga svårighetsgrad, och trots att det finns osäkerheter i den hälsoekonomiska analysen, så är det sannolikt att Jakavi är ett kostnadseffektivt behandlingsalternativ för patienter med myelofibros av intermediär-2 eller hög risk.

Mot bakgrund av osäkerheterna ska företaget senast i december 2015 komma in med en uppdaterad hälsoekonomisk analys. Därtill ska en jämförelse mellan data i analysen och användning samt effekt av Jakavi och relevant jämförelsealternativ i klinisk praxis redovisas.

Mot denna bakgrund beslutar vi att Jakavi ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet endast för patienter med myelofibros av intermediär-2 eller hög risk.

Beslutet gäller från och med den 5 april 2014.