Amvuttra ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Amvuttra (vutrisiran) för behandling av vuxna patienter med Skelleftesjukan, med funktionsnedsättning i de perifera nerverna, så kallad polyneuropati, i stadium 1 eller 2 ingår i högkostnadsskyddet med begränsning från och med den 1 november 2023. Begränsningen innebär att läkemedlet endast ingår i högkostnadsskyddet för patienter som har försämrats trots behandling med en transtyretin-stabilisator.

Amvuttra är ett läkemedel som används vid behandling av ärftlig transtyretinamyloidos, också kallad Skelleftesjukan. Sjukdomen orsakas av problem med ett protein i kroppen som heter transtyretin som huvudsakligen tillverkas av levern. Onormalt format transtyretin klumpar ihop sig och skapar inlagringar som kallas amyloid. Amyloid kan samlas runt nerver, hjärtat och på andra ställen i kroppen och förhindra att organen fungerar som de ska.

Amvuttra innehåller den aktiva substansen vutrisiran som är en dubbelsträngad liten RNA-sekvens som genom RNA-interferens minskar mängden av transtyretin som levern tillverkar. Detta kan hjälpa till att minska effekterna av sjukdomen. TLV bedömer sjukdomens svårighetsgrad som mycket hög.

TLV bedömer att det relevanta jämförelsealternativet till Amvuttra är Onpattro. Studier där läkemedlen har jämförts med varandra visar att behandlingseffekten av Amvuttra är jämförbar med Onpattro.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för dessa överläggningar har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse för Amvuttra som innebär att behandlingskostnaderna för Amvuttra minskar. Denna sidoöverenskommelse är en del av TLV:s beslutsunderlag.

Vid en jämförelse av kostnader har TLV funnit att kostnaden för användning av Amvuttra är lägre än den för Onpattro. TLV bedömer därför att kostnaden för Amvuttra är rimlig.

Med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen är TLV:s samlade bedömning att kostnaden för behandling med Amvuttra är rimlig i förhållande till nyttan hos vuxna patienter med ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati (funktionsnedsättning i de perifiera nerverna) i stadium 1 eller 2 som har försämrats trots behandling med en transtyretin-stabilisator.

Beslutet gäller från och med den 1 november 2023.