Myalepta ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Myalepta (metreleptin) är ett läkemedel för behandling av lipodystrofi, en grupp sällsynta sjukdomar där kroppen helt eller delvis saknar underhudsfett. Läkemedlet ingår endast i högkostnadsskyddet för patienter med generaliserad lipodystrofi. Beslutet gäller från och med den 1 mars 2026.

Lipodystrofi är en grupp av sällsynta sjukdomar där kroppen helt eller delvis saknar underhudsfett, vilket ofta är kopplat till brist på leptin. När det finns för lite fettvävnad fungerar kroppens reglering av energi sämre. Fett lagras då på fel ställen, till exempel i organ som levern. Sjukdomen innefattar symtom som omättlig hunger (hyperfagi) och allvarliga ämnesomsättningssjukdomar, som insulinresistent diabetes, höga blodfetter och fettlever. Tillståndet blir ofta värre med tiden och är förknippat med nedsatt livskvalitet och för tidig död. Lipodystrofi kan vara medfött eller utvecklas senare i livet och delas in i generaliserade (hela kroppen) eller partiella (vissa delar av kroppen) former.

Myalepta är avsett som komplement till kost för att behandla komplikationer av leptinbrist hos patienter med generaliserad och partiell lipodystrofi. Läkemedlet innehåller metreleptin som liknar kroppens eget hormon leptin. Metreleptin hjälper kroppen att bli mer insulinkänslig, minska aptiten samt sänka nivåerna av blodfetter (triglycerider) och blodsocker.

Företaget har ansökt om subvention för patienter med generaliserad lipodystrofi och patienter med partiell lipodystrofi (PL) som vid standardbehandling har långtidsblodsocker (HbA1c) ≥8 procent och/eller blodfettsnivåer (triglyceridnivåer) ≥5,65 mmol/l.

För dessa patienter bedömer TLV att svårighetsgraden är mycket hög.

TLV bedömer att inget tillägg till bästa understödjande vård är relevant jämförelsealternativ till Myalepta. Det beror på att det inte finns några andra kliniskt relevanta läkemedel som kan användas i stället. Myalepta är det enda läkemedel som är godkänt för behandling av sjukdomen lipodystrofi. TLV bedömer att Myalepta har bättre effekt än jämförelsealternativet när det gäller att sänka nivåerna av långtidsblodsocker och blodfetter. De kliniska studierna visar att effekten är större hos patienter med generaliserad lipodystrofi jämfört med patienter som har partiell lipodystrofi.

TLV har i flera regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för vår bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången på läkemedel för sällsynta sjukdomar. Baserat på att GL och PL är mycket sällsynta hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad samt att Myalepta bedöms ge en kliniskt relevant patientnytta, bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Myalepta minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.

TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Myalepta är rimlig för patienter med generaliserad lipodystrofi i förhållande till behandlingens nytta, utifrån att TLV accepterar en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör i förhållande till ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. Behandlingskostnaden för Myalepta är dock inte rimlig för patienter som har partiell lipodystrofi. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Myalepta ska ingå i högkostnadsskyddet med begränsning till patienter med generaliserad lipodystrofi.

Beslutet gäller från och med den 1 mars 2026.