Ayvakyt ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Ayvakyt (avapritinib) är för behandling av GIST, en typ av cancer i mag-tarmkanalen samt för en annan typ av cancer som utgår från en typ av immunförsvarets vita blodkroppar som finns spridda i vävnader, avancerad systemisk mastocytos. Ayvakyt ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention från och med den 1 april 2026.

Avapritinib är ett riktat cancerläkemedel som hämmar celldelningen och blockerar de proteiner som bidrar till tillväxten hos cancercellerna.

Gastrointestinala stromacellstumörer (GIST), är en ovanlig form av cancer som utgår från stödjevävnaden i mag-tarmkanalen. Exempel på symtom är smärtor i buken och mag-tarmblödningar. För det här användningsområdet bedömer TLV att bästa understödjande vård är relevant jämförelsealternativ till behandling med Ayvakyt.

Patienter med avancerad systemisk mastocytos (AdvSM) får symtom från organ där ett ökat antal avvikande mastceller ansamlas, till exempel från benmärgen. Mastceller är en typ av immunförsvarets vita blodkroppar som finns spridda i vävnader. Symtomen kan visa sig som blodbrist (anemi), brist på blodplättar (trombocyter) eller brist på vita blodkroppar. Även de ämnen som frisätts från mastceller ger upphov till symtom. För det här användningsområdet bedömer TLV att en korg av olika behandlingsregimer, så kallad standardbehandling, är relevant jämförelsealternativ till behandling med Ayvakyt.

I nuläget finns inte några direkt jämförande studier mellan Ayvakyt och bästa understödjande vård vid GIST eller mellan Ayvakyt och standardbehandling vid AdvSM. Effekten mot dessa jämförelsealternativ baseras i stället på resultat från indirekta jämförelser. Baserat på de indirekta jämförelserna bedömer TLV att Ayvakyt har bättre effekt än de båda jämförelsealternativen. Det finns däremot stora osäkerheter vid skattningen av storleken på effektfördelen av Ayvakyt.

TLV har haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Ayvakyt minskar. Sidoöverenskommelsen är en del av TLV:s beslutsunderlag.

TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingen är i nivå med vad TLV vanligtvis accepterar vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad. TLV bedömer därför att kostnaden för Ayvakyt är rimlig.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Ayvakyt ska ingå i högkostnadsskyddet med en begränsning. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för behandling av GIST samt för behandling av AdvSM

Beslutet gäller från och med den 1 april 2026.