Kaftrio, Kalydeco och Symkevi ingår i högkostnadsskyddet. Orkambi fortsätter att ingå i högkostnadsskyddet med generell subvention

Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor), Kalydeco (ivakaftor) och Symkevi (tezakaftor/ivakaftor) för behandling av cystisk fibros, ingår i högkostnadsskyddet från den 1 december. TLV beslutar också att Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) ska fortsätta att ingå i högkostnadsskyddet med generell subvention.

Cystisk fibros orsakas av mutationer, det vill säga genförändringar, i genen för proteinet CFTR. Gener ärvs i två upplagor, en från respektive förälder, och det krävs mutationer i båda CFTR-generna för att en person ska utveckla sjukdomen. De olika mutationerna kan påverka mängden och/eller funktionen av CFTR, vilket i sin tur gör att de slemproducerande körtlarna i kroppen inte fungerar normalt. TLV bedömer att sjukdomens svårighetsgrad är mycket hög.

Kaftrio i kombination med Kalydeco behandlar patienter med cystisk fibros som har minst en F508del-mutation i CFTR‑genen. Behandling med enbart Kalydeco behandlar patienter med cystisk fibros som har vissa så kallade Klass III-regleringsmutationer, eller en R117H-mutation. Behandling med Symkevi i kombination med Kalydeco behandlar patienter med cystisk fibros som har dubbel uppsättning av mutationen F508del eller som har F508del i kombination med en så kallad residualfunktionsmutation.

I samtliga fall används behandlingarna som tillägg till bästa understödjande behandling som är individuellt anpassad för att lindra patientens symtom.

Läkemedlet Orkambi ingår i högkostnadsskyddet sedan 2018. Orkambi behandlar patienter med cystisk fibros som har dubbel uppsättning av mutationen F508del. I juli 2022 startade TLV en omprövning av Orkambi eftersom sidoöverenskommelsen mellan regionerna och företaget, som sänkte kostnaderna för läkemedlet och som låg till grund för subventionsbeslutet, upphörde den 30 juni 2022. En ny sidoöverenskommelsen för läkemedlet tecknades inte när sidoöverenskommelsen löpte ut.

Majoriteten av patienter med cystisk fibros i Sverige är aktuella för behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco. TLV ser att ett mer begränsat antal patienter är aktuellt för behandling med enbart Kalydeco, Symkevi i kombination med Kalydeco, eller Orkambi.

Utifrån det underlag företaget redovisat bedömer TLV att behandling med enbart Kalydeco samt Symkevi i kombination med Kalydeco har måttlig till god effekt. Utifrån företagets underlag bedömer TLV att behandling med Kaftrio och Kalydeco har mycket god effekt. I både företagets och TLV:s analyser antas behandling med Kaftrio, Kalydeco och Symkevi leda till stora hälsovinster. Företagets ansökta pris är mycket högt och är avgörande för resultaten i analyserna.

Inom ramen för möjligheten till överläggning som ges i läkemedelsförmånslagen, har TLV haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna kring de osäkerheter som är förknippade med underlaget från företaget. Trepartsöverläggningarna har resulterat i en sidoöverenskommelse mellan företaget och regionerna. Sidoöverenskommelsen omfattar all försäljning av Kaftrio, Kalydeco, Symkevi, och Orkambi i högkostnadsskyddet från den 1 december 2022.

Med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen är kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingarna i nivå med det som TLV vanligtvis accepterar vid sjukdomar med mycket hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Kaftrio, Kalydeco och Symkevi ska ingå i högkostnadsskyddet, samt att Orkambi ska fortsätta ingå i högkostnadsskyddet.