Kaftrio och Kalydeco ingår i högkostnadsskyddet för en ny patientgrupp

Kombinationsbehandlingen Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) och Kalydeco (ivakaftor) för behandling av cystisk fibros ingår i högkostnadsskyddet med generell subvention för patienter 6 år och äldre. Nu subventioneras även läkemedlen för kombinationsbehandling av barn från 2 års ålder.

Cystisk fibros orsakas av mutationer, det vill säga genförändringar, i genen för proteinet CFTR. Gener ärvs i två upplagor, en från respektive förälder, och det krävs mutationer i båda CFTR-generna för att en person ska utveckla sjukdomen. De olika mutationerna kan påverka mängden och/eller funktionen av CFTR, vilket i sin tur gör att de slemproducerande körtlarna i kroppen inte fungerar normalt. TLV bedömer att sjukdomens svårighetsgrad är mycket hög.

Läkemedlen Kaftrio och Kalydeco är sedan tidigare godkända för kombinationsbehandling av patienter 6 år och äldre som har minst en F508del-mutation i CFTR-genen. Behandlingen används som tillägg till bästa understödjande behandling som är individuellt anpassad för att lindra patientens symtom. Läkemedlen ingår sedan 2022 i läkemedelsförmånerna med generell subvention. 2023 beslutade Europeiska kommissionen om ett utökat godkännande för läkemedlen som nu även inkluderar patientgruppen barn från 2 år och upp till 6 år med en ny beredningsform och nya styrkor av läkemedlen som är avsedda för dessa patienter.

TLV har i tidigare utredning bedömt att behandling med Kaftrio och Kalydeco har mycket god effekt vid behandling av patienter i åldersgruppen 6 år och äldre. Baserat på det kliniska underlag som företaget inkommit med i aktuella ärenden bedömer TLV att det inte finns anledning att tro att behandlingseffekten för den nytillkomna patientgruppen skulle skilja sig nämnvärt från den effekt som tidigare visats hos äldre patienter.

Företaget har i sina ansökningar hänvisat till tidigare utredning och trepartsöverläggningar avseende Kaftrio och Kalydeco, som resulterade i en sidoöverenskommelse mellan företaget och regionerna som omfattar all försäljning av Kaftrio och Kalydeco inom läkemedelsförmånerna.

Med beaktande av innehållet i sidoöverenskommelsen och med hänsyn tagen till det kliniska underlaget som företaget har inkommit med bedömer TLV att det inte finns anledning att tro att de hälsoekonomiska resultaten för den nytillkomna patientgruppen skiljer sig från de resultat som tidigare visats hos äldre patienter.

Sammantaget bedömer TLV därför att kostnaden per kvalitetsjusterat levnadsår för Kaftrio i kombination med Kalydeco avseende den beredningsform och de styrkor som omfattas av ansökningarna, och med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen, inte överstiger den kostnad som TLV bedömer som rimlig för behandling av tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Kaftrio och Kalydeco ska fortsätta att ingå i högkostnadsskyddet med generell subvention.

TLV:s it-system har utsatts för omfattande störningar till följd av den it-attack Tietoevry utsattes för i januari. Tidpunkten för när detta beslut ska börja tillämpas på öppenvårdsapoteken har därför behövt skjutas fram till den 1 mars 2024.