Voxzogo ingår inte i högkostnadsskyddet

Voxzogo (vosoritid) för behandling av akondroplasi kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet. Företaget som står bakom produkten har inte visat att kostnaden vid användning av Voxzogo motsvarar nyttan.

Läkemedlet Voxzogo, som innehåller det verksamma ämnet vosoritid, är avsett att användas för behandling av akondroplasi hos patienter som är två år eller äldre och vars skelett fortfarande växer.

Akondroplasi är en ärftlig sjukdom som tillhör den vanligaste formen av kortväxthet. Sjukdomen orsakas av en mutation (förändring) i en gen som kallas fibroblasttillväxtfaktorreceptor 3 (FGFR3). Mutationen påverkar tillväxten i nästan alla ben i kroppen, däribland skalle, ryggrad, armar och ben, vilket leder till kortväxthet. Förutom kortväxthet leder akondroplasi till en ökad risk för medicinska komplikationer. Symtom hos personer med diagnosen kan vara svårigheter att gå längre sträckor, ryggtrötthet, smärtor, känselbortfall och stickningar i benen, förlamningar, inkontinens och även andningssvårigheter.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till behandling med Voxzogo utgörs av bästa understödjande vård, då det idag inte finns några andra godkända behandlingsalternativ för patienter som lider av akondroplasi.

TLV har identifierat flera parametrar med hög osäkerhet i företagets underlag. Resultaten från TLV:s analyser visar att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår är högre än den nivå som TLV vanligtvis bedömer som rimligt oavsett sjukdomens svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Voxzogo inte ska ingå i högkostnadsskyddet vid akondroplasi.

Beslutet fattades den 21 september 2023