Zavesca kvarstår i högkostnadsskyddet med begränsning

Zavesca utesluts ur högkostnadsskyddet vid indikationen Gauchers sjukdom. Vid indikationen Niemann-Pick typ C är dock Zavesca fortsatt subventionerat. På grund av det höga priset som företaget begär är läkemedlet inte kostnadseffektivt vid Gauchers sjukdom. Detta trots att läkemedlet tillför nytta för patienterna.

Vi har omprövat subventionen av Zavesca som ges till vuxna patienter med mild till måttlig Gauchers sjukdom typ 1. Orsaken till Gauchers sjukdom beror på en brist på enzymet glukosylceramidas. Glukosylceramidas bryter ner en viss typ av fettämne i cellerna.

När detta inte sker samlas en stor mängd av fettämnet glukosylceramid i kroppen. Det drabbar främst mjälten, levern och benmärgen men även andra organ.

Vi bedömer att Gauchers sjukdom kan leda till tillstånd som har hög svårighetsgrad. Vi är beredda att acceptera mycket högre kostnader för att behandla svårare sjukdomar än lindrigare tillstånd. Men i det här fallet är företagets pris för högt för att läkemedlet ska kunna ingå i högkostnadsskyddet.

Vi anser att kostnaden för behandling med Zavesca inte framstår som rimlig utifrån medicinska, humanitära och samhällsekonomiska synpunkter.

Mot bakgrund av ovanstående beslutar vi att Zavesca inte ska vara subventionerat och inte längre ingå i högkostnadsskyddet vid behandling av Gauchers sjukdom. Vid Niemann-Pick typ C är Zavesca fortsatt subventionerat och ingår i högkostnadsskyddet.

Beslutet gäller från och med den 1 juni 2012.