Hälsoekonomisk bedömning av genterapin Hemgenix vid svår och medelsvår hemofili B

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till regionerna för genterapin Hemgenix (etranakogen-dezaparvovek), som är avsedd för behandling av svår och medelsvår hemofili B (medfödd faktor IX-brist) hos vuxna patienter utan sjukdomshistorik med faktor IX-antikroppar som hämmar effekten av koagulationsfaktor IX.

Hemofili typ B (blödarsjuka) är en sällsynt och allvarlig sjukdom som orsakas av brist på, eller avsaknad av, koagulationsfaktor IX i blodet. Detta kan resultera i långvariga blödningar som kan uppstå spontant eller efter yttre påverkan.

Hemgenix är ett genterapiläkemedel och en engångsbehandling som med hjälp av en vektor, bärare som transporterar det genetiska materialet, levererar kopior av den gen som kodar för den saknade koagulationsfaktor IX till patienter med hemofili B. På så sätt behandlas grundorsaken till hemofilin.

Patienter med svår och medelsvår hemofili B i Sverige behandlas förebyggande med faktor IX-koncentrat. TLV bedömer därför att förebyggande behandling med ett faktor IX-koncentrat inom läkemedelsförmånerna, är kliniskt relevant jämförelsealternativ till Hemgenix.

Behandling med Hemgenix har i kliniska studier givit en ihållande ökning av faktor IX-aktiviteten och en lägre årlig blödningsfrekvens jämfört med när patienterna fick förebyggande behandling med faktor IX-koncentrat.

Företagets pris för Hemgenix är cirka 29,3 miljoner kronor för en engångsbehandling. Till detta tillkommer en administreringskostnad och kostnader för uppföljning.

I det scenario som TLV använder som utgångspunkt för känslighetsanalyserna är Hemgenix, mer effektiv till en lägre behandlingskostnad i förhållande till förebyggande behandling med faktor IX-koncentrat. I modellen antas att Hemgenix ger en ihållande effekt i ett första skede men att effekten avtar över tid där vissa patienter kan antas behöva förebyggande behandling med faktor IX-koncentrat.

Så länge den initiala behandlingskostnaden för Hemgenix understiger en behandlingskostnad för livslång förebyggande behandling med faktor IX-koncentrat är Hemgenix mer effektiv till en lägre behandlingskostnad. De parametrar som främst driver resultatet i TLV:s analyser är behandlingskostnaderna för Hemgenix och undvikna läkemedelskostnader för förebyggande behandling med faktor IX-koncentrat.

Trots att TLV justerar flera antaganden i den hälsoekonomiska analysen, kvarstår osäkerheter kring takten med vilken effekten avtar över tid för en engångsbehandling med Hemgenix. Detta eftersom det saknas långsiktiga uppföljningsstudier som bekräftar att effekten håller i sig. Antagande om ihållande effekt har stor påverkan på resultatet i den hälsoekonomiska modellen. Osäkerheterna som är förknippade med skattningen av kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår i den hälsoekonomiska analysen bedöms sammantaget vara höga.