Hälsoekonomisk bedömning av Spinraza vid spinal muskelatrofi av typ 5q

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till regionerna för läkemedlet Spinraza (nusinersen) vid behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.

Spinala muskelatrofier (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar, där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi). Det finns flera olika typer av SMA som bland annat särskiljs av ålder vid symtomdebut och den högsta motoriska förmågan som uppnås. SMA typ 1 debuterar inom 6 månader efter födseln, SMA typ 2 inom 6–18 månader och SMA typ 3 efter 18 månader.

Uppdaterad bedömning

TLV har tidigare publicerat en hälsoekonomisk bedömning av Spinraza (dnr 3345/2016, expedierad 2017-11-08). NT-rådet har inom ramen för det aktuella ärendet beställt en uppdaterad hälsoekonomisk bedömning av TLV som avser Spinraza. Företaget har lämnat in ett underlag som inkluderar nya kliniska data och hälsoekonomiska kompletteringar som avser tre patientgrupper med spinal muskelatrofi; pediatriska patienter med SMA typ 1, pediatriska patienter med SMA typ 2 och vuxna patienter med SMA typ 2 och 3. TLV har utvärderat det underlag som företaget har kommit in med.

Resultat

Resultaten från det kliniska underlag företaget har lämnat in visar att behandling med Spinraza hos barn med en klinisk diagnos på SMA typ 1 och typ 2 leder till att patienterna lever längre och får en förbättrad motorisk förmåga jämfört med om de inte har behandlats. Studier visar även att behandlingseffekten är ihållande vid en längre tids behandling i upp till fem år.

För vuxna patienter med SMA typ 2 och 3 innehåller företagets underlag okontrollerade studier och studier där data för Spinraza jämförs med en obehandlad historisk kontrollgrupp. TLV bedömer att befintligt kliniskt underlag tyder på en kliniskt relevant effekt som avser relevanta motoriska effektmått när data för behandling med Spinraza jämförs med den dokumenterade minskningen i en motsvarande obehandlad kontrollgrupp.

Analyser

TLV har identifierat osäkerheter i företagets uppdaterade hälsoekonomiska underlag för pediatriska patienter med SMA typ 1 och SMA typ 2. Osäkerheterna kopplas först och främst till företagets modellering av överlevnad, antaganden som avser utveckling i motoriska förmågor över tid samt vilka livskvalitetsvikter som används i analyserna. Eftersom företagets analyser är förknippade med osäkerheter presenterar TLV inget grundscenario utan presenterar i stället scenarioanalyser med varierade antaganden.

För den vuxna patientpopulationen med SMA typ 2 och 3 har företaget i sin analys utgått från den hälsoekonomiska modellen för pediatriska patienter med SMA typ 2. TLV bedömer att företagets tillvägagångssätt inte är lämpligt eftersom modellens struktur och parametrar i stort sett utgår från en annan patientpopulation än den som utvärderas. Mot denna bakgrund presenterar TLV inga egna analyser av den vuxna patientpopulationen med SMA typ 2 och 3, utan redovisar enbart företagets resultat.

Företaget lämnade även i ett sent skede in två separata analyser av den vuxna patientpopulationen. En analys avser vuxna patienter med SMA typ 2 och den andra avser vuxna patienter med SMA typ 3. Eftersom företaget i ett sent skede kom in med de uppdaterade analyserna har TLV inte inom ramen för ärendet utrett dessa i detalj. TLV diskuterar dock validiteten av resultaten i företagets kompletterande analyser samt redovisar alternativa scenarier. Sammanfattningsvis är det utvecklingen i hälsostadier över tid samt kostnaden för behandling med Spinraza som mest driver resultaten.