Hälsoekonomisk bedömning av Kymriah vid behandling av follikulärt lymfom

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Kymriah (tisagenlekleucel) vid follikulärt lymfom. Bedömningen gäller behandling av vuxna patienter som fått återfall i sjukdomen efter minst två tidigare behandlingar eller är resistenta mot tidigare givna behandlingar.

Follikulärt lymfom (FL) är en lågmalign tumörsjukdom som utgår från immunsystemets B-celler. Varje år diagnosticeras cirka 250 personer i Sverige med FL. Medianåldern vid diagnos är 64 år.

Kymriah är en typ av immunologisk behandling som ges vid ett tillfälle. Kymriah består av patientens egna T-celler som modifierats genetiskt i laboratorium till att uttrycka en anti-CD19-specifik chimär antigenreceptor (CAR). Cellerna har på så sätt modifierats till att känna igen ett protein kallat CD19, som finns på B-lymfocyters liksom lymfomcellernas yta. När CAR-T-celler känner igen CD19 leder det till att cellen som uttrycker CD19 dör.

Idag behandlas patienter med kemoterapikombinationer. Det är också jämförelsealternativet i den hälsoekonomiska utvärderingen.

Basen för den aktuella hälsoekonomiska bedömningen utgörs av fas 2-studien ELARA, där patienterna fick behandling med Kymriah. Resultaten från denna studie har jämförts indirekt i en matchad jämförelse med data för patienter behandlade med kemoterapi i registerstudien ReCORD-FL. Enligt de matchade indirekta jämförelserna förelåg en statistiskt signifikant bättre effekt av Kymriah avseende progressionsfri överlevnad (PFS) och total överlevnad (OS).

Priset för Kymriah som används i den hälsoekonomiska modellen är 3,25 miljoner kronor per behandling. Kostnaden för jämförelsealternativet kemoterapi är mycket liten jämfört med kostnaden för Kymriah.

Osäkerheten i resultaten är mycket hög och ligger främst i effekten för Kymriah jämfört med kemoterapi. På grund av osäkerheten har TLV beräknat två scenarier för kostnadseffektivitet för Kymriah där kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår är 1,7 miljoner kronor i det ena och 2,2 miljoner kronor i det andra.

Den hälsoekonomiska bedömningen lämnas till NT-rådet för att användas som underlag för rekommendation till regionerna.