Hälsoekonomisk bedömning av Tecartus vid behandling av akut lymfatisk leukemi

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt underlag till regionerna för CAR-T-cellbehandlingen med läkemedlet Tecartus (brexukabtagen autoleucel) vid behandling av akut lymfatisk leukemi.

Akut lymfatisk leukemi (ALL) är en cancersjukdom som utgår från omogna lymfatiska celler, lymfoblaster, i benmärgen och leder till en kraftig ökning av dessa celler genom okontrollerad celldelning. Lymfoblasterna kan inte utvecklas till mogna lymfocyter (en typ av vita blodkroppar) som vanligtvis utgör en viktig del i immunförsvaret. Akut lymfatisk leukemi är en ovanlig sjukdom med cirka 50 nya fall per år hos vuxna i Sverige. Obehandlad har sjukdomen vanligen ett snabbt förlopp. B-cells ALL (B-ALL) är vanligast. Tecartus används för behandling av vuxna patienter som är 26 år och äldre med B-ALL vid återfall eller om patienten inte svarat på tidigare behandling.

Tecartus är en typ av immunologisk behandling som ges vid ett tillfälle. Tecartus består av patientens egna celler som modifierats genetiskt i laboratorium till att uttrycka en anti-CD19-specifik chimär antigenreceptor (CAR). Cellerna har modifierats till att känna igen ett protein kallat CD19, som finns på tumörcellers yta. När CAR-T-celler känner igen CD19 leder det till att cellen som uttrycker CD19 dör.

Behandling vid återfall eller om patienten inte svarat på tidigare behandling utgörs ofta av förnyad intensivbehandling. TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till Tecartus utgörs av kemoterapi och antikroppsbehandling, följt av allogen hematopoetisk stamcellstransplantation. Jämförelsealternativet för Tecartus vid behandling av patienter för vilka endast palliativ behandling kan erbjudas är bästa stödjande behandling. I studien där man studerade effekten av Tecartus ingick ingen kontrollgrupp. Därför är det mycket svårt att bedöma hur hög andelen av patienterna är som får en förbättrad överlevnad vid behandling med Tecartus i förhållande till relevant jämförelsealternativ.

Osäkerheten i underlaget bedöms vara mycket hög och ligger främst i hur många patienter som potentiellt botas vid behandling med Tecartus.

Det pris som företaget använder i den hälsoekonomiska modellen för Tecartus är 3 781 500 kronor. Om andelen patienter som botas bland de som initierar behandling med Tecartus är 23 procent är kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) enligt modellering cirka 890 000 kronor. Motsvarande vid 18 procent är enligt modelleringen cirka 970 000 kronor. TLV bedömer att botandelar i denna omfattning är rimliga.