Hälsoekonomisk bedömning av Yescarta vid aggressiva B-cellslymfom

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till landstingen för CAR-T-cellbehandlingen Yescarta (axicabtagene ciloleucel). Lymfom är det övergripande namnet för en grupp elakartade tumörsjukdomar som utgår från det lymfatiska systemets celler.

Yescarta används av vuxna patienter med två varianter av aggressiva B-cellslymfom, dels diffust storcelligt B-cellslymfom, dels primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom vid återfall eller om patienten inte svarat på tidigare behandling efter två eller fler behandlingslinjer.

Yescarta består av patientens egna celler som förändrats i laboratorium. De modifierade cellerna, de så kallade CAR-T-cellerna, känner igen proteinet CD19, som finns på B-cellers liksom tumörcellers yta. När CAR-T-celler binder till CD19 leder det till att cellen som uttrycker CD19 dör.

TLV bedömer sjukdomens svårighetsgrad som mycket hög. Vuxna patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom eller primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom som inte har svarat på eller återfaller efter två eller fler behandlingsförsök har en mycket dålig prognos.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ är de tre kemoterapikombinationerna, R-DHAP, R-GDP och R-IKE. I studien där man studerade effekten av Yescarta ingick ingen kontrollgrupp. Därför det är mycket svårt att bedöma hur hög andel av patienterna som får en förbättrad överlevnad i jämförelse med dagens standardbehandling.

Osäkerheten i underlaget bedöms vara mycket hög och ligger främst i hur många patienter som potentiellt botas och hur länge de överlever. Dessa faktorer har en betydande inverkan på kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår.

Företagets pris för Yescarta är cirka 3,4 miljoner kronor. När kostnader för förberedande behandling och administrering räknas med uppgår kostnaden för behandling till cirka 3,5 miljoner kronor. TLV bedömer att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Yescarta ligger i ett spann mellan 1 miljon kronor och 1,4 miljoner kronor i jämförelse med kemoterapikombinationerna.

Mot bakgrund av de stora osäkerheterna i underlaget, men även den stora potential avancerade genterapier har, är det viktigt att behandlingsresultat kan följas upp. Uppföljningen bör ske löpande så att slutsatser om hur läkemedlet används och vilket utfall behandlingen resulterar i kan utvärderas.