Hälsoekonomisk bedömning av Respreeza vid allvarlig alfa-1-proteinashämmarbrist

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning för regionerna av läkemedlet Respreeza, (human alfa-1-proteinashämmare). Behandlingen är avsedd för vuxna med allvarlig alfa-1-proteinashämmarbrist och som har tecken på fortskridande lungsjukdom trots att de står på optimal behandling.

Alfa-1-proteinashämmarbrist (A1PI-brist) är ett sällsynt, ärftligt tillstånd som innebär att kroppen har för låga halter av ett protein som normalt sett skyddar lungorna. Det gör att lungvävnaden lättare bryts ned, vilket ökar risken för tidig utveckling av kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL) i form av emfysem, särskilt hos rökare. KOL är en kronisk och fortskridande lungsjukdom som ger upphov till inflammation i luftvägarna och förstör lungblåsorna (emfysem). Det leder till trånga luftvägar, sämre syresättning och svårigheter att andas. Personer med allvarlig A1PI-brist har en ökad risk för förtida död, främst till följd av KOL och komplikationerna av sjukdomen.

Behandling med Respreeza innebär att A1PI tillförs direkt i blodet, vilket ökar och bibehåller nivåerna av A1PI i både blodet och lungorna. A1PI hämmar enzymet neutrofilt elastas, som annars bryter ned lungvävnaden. Genom att hämma enzymet kan behandlingen bromsa nedbrytningen av lungvävnad och utvecklingen av emfysem. Respreeza ges som en intravenös infusion en gång i veckan och är avsedd för långvarig behandling.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till Respreeza som tillägg till standardbehandling är inget tillägg till standardbehandling för KOL. Standardbehandling vid KOL består av underhållsbehandling med läkemedel som patienten andas in för att vidga luftvägarna och för att minska inflammationen i dem samt andra åtgärder, till exempel rökstopp.

Kliniska studier visar att Respreeza, som tillägg till standardbehandling, leder till långsammare minskning av lungvävnaden jämfört med inget tillägg till standardbehandling hos patienter med emfysem orsakat av allvarlig A1PI‑brist.

Mot bakgrund av tillståndets sällsynthet och ett begränsat kliniskt underlag som beror på att tillståndet är sällsynt, bedömer TLV att det är rimligt att anta att behandling med A1PI är förknippad med en långsammare försämring av lungfunktion och förbättrad överlevnad.

TLV bedömer samtidigt att underlaget för långsammare förlust av lungfunktion samt förbättrad överlevnad är förenat med mycket hög osäkerhet. Resultaten måste tolkas med stor försiktighet på grund av svagheter i hur studierna har gjorts och analyserats, och det går inte med säkerhet att uttala sig om storleken på behandlingseffekterna.

TLV bedömer att företagets hälsoekonomiska analyser är förenade med mycket hög osäkerhet, särskilt när det gäller storleken på överlevnadsfördelen förknippad med Respreeza. Mot den bakgrunden tar TLV inte fram något eget grundscenario, utan redovisar två scenarioanalyser som visar hur olika antaganden om överlevnad påverkar resultaten. I ett scenario antas en överlevnadsfördel över tid enligt företagets underlag, medan ett annat scenario utgår från att överlevnadsfördelen avtar efter en viss tid.

I TLV:s scenarioanalyser uppgår kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till cirka 4,3 respektive 5,7 miljoner kronor för Respreeza i tillägg till standardbehandling jämfört med enbart standardbehandling. Det gäller under förutsättning att överlevnaden följer de överlevnadsdata och antaganden företaget har presenterat.

Osäkerheterna i de hälsoekonomiska analyserna är framför allt kopplade till antaganden om överlevnad, sjukdomens utveckling, behandlingens effekt på lungfunktion samt hur stor andel av behandlingarna som förväntas ges i sjukhusmiljö.

Den hälsoekonomiska bedömningen lämnas till Rådet för nya terapier (NT-rådet) för att användas som underlag för rekommendationer till regionerna.

TLV har parallellt med utvärderingen av Respreeza även utvärderat läkemedlet Prolastina. Båda läkemedel innehåller samma aktiva substans (A1PI) och är avsedda för behandling av samma patientpopulation. Respreeza och Prolastina är godkända i Sverige sedan 2015 respektive 2007.