Hälsoekonomisk bedömning av genterapin Casgevy vid transfusionsberoende beta-thalassemi
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning av läkemedlet Casgevy (exagamglogen autotemcel) vid behandling av transfusionsberoende beta-thalassemi.
Beta-thalassemi är en ärftlig sjukdom som orsakas av brist på hemoglobin som är centralt för blodets syretransport. Sjukdomen ger anemi, så kallad blodbrist, med symtom som trötthet, svaghet och andnöd. Hos transfusionsberoende patienter är anemin så svår att regelbundna blodtransfusioner krävs. De upprepade blodtransfusionerna hjälper mot anemin men ger patienterna ett överskott av järn som kan vara skadligt och därför behandlas med järnbindande läkemedel.
Casgevy är en genterapi som använder patientens egna blodbildande stamceller som förändras utanför kroppen med en teknik som fungerar som en molekylär sax för att klippa och redigera genen på ett exakt ställe. De genmodifierade cellerna förs tillbaka till patienten där de delar sig och producerar nya blodceller som bär den förändrade genen och på sätt ökar hemoglobinproduktionen.
Underlaget gäller för behandling av patienter från 12 år och uppåt med transfusionsberoende beta-thalassemi för vilka hematopoetisk (blodbildande) stamcellstransplantation är lämplig men där donator saknas.
Regelbundna blodtransfusioner i kombination med järnbindande läkemedel utgör relevant jämförelsealternativ till Casgevy.
Casgevy är en engångsbehandling. I kliniska studier har behandling med Casgevy lett till att patienter inte längre behöver blodtransfusioner och järnbindande läkemedel. Effekten förväntas vara livslång, det vill säga att patienterna inte lägre kommer vara i behov av blodtransfusioner under resten av livet, men man vet inte säkert eftersom långtidsdata är begränsade.
Företagets pris för Casgevy är cirka 22 miljoner kronor för en engångsbehandling och jämförs med priset för livslång standardbehandling (blodtransfusioner och järnbindande behandling). TLV presenterar två scenarioanalyser för olika ålderskategorier, där kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår uppgår till cirka 800 000 respektive 950 000 kronor för Casgevy jämfört med standardbehandling.
Den hälsoekonomiska bedömningen lämnas till Rådet för nya terapier (NT-rådet) för att användas som underlag för rekommendation till regionerna.